Редактирование гена стволовых клеток сможет излечить ВИЧ

Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (ИПСК) могут стать эффективной терапией против множества заболеваний, особенно в сочетании с современными методиками генной инженерии. В рамках нового исследования ученые доказали, что изменения генома ИПСК может стать единственным надежным и безопасным методом лечения от ВИЧ.

Команда исследователей во главе с профессором Юэтом Каном из Калифорнийского университета в Сан-Франциско доказала, что редактирование генома ИПСК приводит к появлению редкой природной мутации, позволяющей некоторым пациентам обретать устойчивость к ВИЧ, сообщают «Вести Наука«.

Редактирование генома в работе Кана подразумевает «вырезание» какой-либо определенной части ДНК и замену этого участка другим. Этот метод гораздо более точный, чем любые другие традиционные формы генной инженерии, при которых последовательности ДНК добавляются в геном в случайных локациях.

Для «редактирования» генома стволовых клеток команда Кана использовала систему CRISPR-Cas9, которая считается наиболее эффективным методом редактирования генома. Он основан на работе бактериальной «иммунной системы». Эта система защищает микроорганизмы от вторжения вирусов, внедряя фрагменты их генетического кода в ДНК своей клетки. Ученые поясняют, что система CRISPR-Cas9 будто бы развешивает плакаты с портретами вирусов и надписью «особо опасен»: так организм понимает, что и как ему нужно атаковать.

Данная работа является попыткой увеличить число людей, устойчивых к ВИЧ. На сегодняшний день около 1% европеоидов обладают «иммунитетом» к этому заболеванию, поскольку несут две копии мутаций в гене, экспрессирующем белок CCR5. Вирус иммунодефицита человека сначала должен прикрепиться к этому белку, прежде чем он атакует белые кровяные тельца и разрушит иммунитет, а мутации в гене не позволяют вирусу этого сделать.

Науке уже известны случаи излечения от заболевания после пересадки костного мозга естественного носителя мутаций в гене CCR5. Кан хочет достичь того же результата без необходимости поиска живых подходящих доноров костного мозга, которых, конечно же, крайне мало.

Использование ИПСК с отредактированным геномом является наиболее простым и бюджетным способом решения проблемы. Собственные клетки пациента возвращаются к эмбриональному состоянию, затем в ген CCR5 добавляются мутации, после чего полученную культуру пересаживают обратно больному, где она становится, к примеру, частью костного мозга.

Испытания показали, что белые кровяные тельца после пересадки стволовых клеток с мутациями в CCR5, оказывались полностью устойчивыми к ВИЧ. Но впечатляющие результаты экспериментов, впрочем, не означают, что методика будет внедрена в широкую клиническую практику уже завтра, предупреждают исследователи.

Результаты исследования Кана и его коллег изложены в статье журнала PNAS.

aspekty.net